网信彩票-（中国）维基百科

来源：网信彩票2023-10-06 17:48

网信彩票

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

“连花呼吸健康公益行”在路上******

　　近日，在第五届社会责任大会暨“2022奥纳奖颁奖典礼”上，以岭药业获评奥纳奖-2022年度最具影响力品牌。作为一家民族医药企业和中国医药上市公司20强企业，以岭药业秉承“继承创新，造福人类”企业宗旨，不仅为百姓研发创新中药造福社会，还积极开展各项公益活动回馈社会，至今已陆续向海内外捐赠连花清瘟系列产品物资超5亿元。

　　疫情发生三年以来，连花清瘟从未停止与疫情抗争的步伐：针对新冠病毒开展系列基础及临床试验，火神山、雷神山医院广泛应用，列入国家诊疗方案，海内外捐赠，30个国家成功注册上市……每一步都彰显着这朵“连花”的抗疫精神，诠释着中医智慧，展示了中国企业情怀。

连花清瘟三年来多次向海内外进行捐赠。

　　守望相助，“连花”系列产品在抗疫一线绽放

　　以岭药业独家专利药连花清瘟胶囊，是治感冒防流感治疗新冠病毒感染的代表性中成药，多次在国内外病毒类呼吸道公共卫生事件中发挥重要作用，连花清瘟因其广谱抗病毒、抗炎效果，及显著的临床退热、缓解全身酸痛、咽干咽痛等系列作用，成为国家诊疗方案、各省治疗方案推荐次数最多的中成药。截至目前，已在俄罗斯、加拿大、巴西等30个国家和地区获批上市，进入多国抗疫药品白名单和患者居家治疗方案。

连花清瘟已在全球30个国家和地区注册上市。

　　这三年，每到疫情形势严峻时刻，以岭药业都会迅速响应号召，多措并举支援各地抗疫工作，陆续向湖北、北京、河北、内蒙古等省市捐赠连花系列产品，用于当地疫情防控，帮助当地早日恢复正常的社会秩序。这些涓涓细流终汇成海，成为我们抗疫壮美画卷中的一抹重彩。

　　2020年初，克服春节期间人手不足、交通不畅等困难，率先通过中国红十字会向疫区捐赠1000万元连花清瘟，并将其中的价值500万元的连花清瘟连夜送达武汉。为尽快发送连花清瘟，公司发挥供应链及物流等运营环节的力量，安排空运、EMS、车队3种配送齐上阵。以岭药业也成为全国较早向中国红十字会捐赠药品的企业之一。在随后的疫情三年中，哪里有疫情哪里就有以岭捐赠抗疫物资的身影。

2021年1月，以岭药业向中国红十字会捐赠5000万实施连花呼吸健康公益行。

　　2021年初以岭药业又向中国红十字基金会捐赠5000万元共同发起设立“连花呼吸健康公益行”项目，向受疫情影响较严重地区发放包括连花清瘟胶囊、连花清咳片以及连花清瘟爆珠、连花清瘟爆珠口罩、健康包等在内的连花呼吸健康系列产品，支持各地开展疫情防控工作。作为民族企业，以岭药业一直没有忘记“为员工谋发展，对社会做贡献，为股东创价值”的经营理念，始终致力于慈善公益事业，尽己所能捐资捐物，为抗疫贡献自己的一份力量。

　　2022年2月，香港等地疫情反弹，连花清瘟市场需求激增，为支持香港的疫情防控，由工业和信息化部牵头，以岭药业紧急调配产能，昼夜生产价值2000余万元连花清瘟胶囊系列抗疫物资支援香港。

2022年4月，以岭药业通过专列向上海捐赠5000万元连花清瘟。

　　2022年4月份，一辆满载价值5000万元的连花清瘟防疫物资共14个40英尺集装箱，从石家庄货运中心连夜发往上海。这是以岭药业通过中国红十字基金会第二次向上海地区捐赠，累计捐赠已达6000万元。为当地疫情防控发挥全方位立体防护作用。

　　跨越千山万水，“连花”惠及海外

　　在中国疫情防控形势最艰难的时候，国际社会给予了中国和中国人民宝贵的支持和帮助。中华民族是懂得感恩的民族，在这场疫情大流行中，中国的商界代表们始终在力所能及的范围内为国际社会抗击疫情提供支持。

　　以岭药业作为中医药国际化的代表企业一直秉承“人道、博爱、奉献”的理念，积极为海外疫情防控贡献自己的力量，尤其是疫情发生以来，公司在做好自身疫情防控的同时，也一直积极参与国外疫情援助，一次次向抗疫一线捐赠药品，一次次为社会各地贡献力量。2020年以来，以岭药业分别向泰国、柬埔寨、伊拉克、意大利、尼泊尔、厄瓜多尔、巴西、上合组织等国家和国际组织捐赠价值2000余万元的连花清瘟防疫物资支持当地疫情防控，生动展现了中国企业的时代担当。

　　以岭药业的无私善举也得到了受助者的感谢。上海合作组织秘书长诺罗夫在防疫物资捐赠仪式上为以岭药业颁发了突出贡献奖，并感谢以岭药业为上合组织成员国所作的重要贡献。“在中国的疫情防控中，中医药贡献出重要力量，而连花清瘟是其中的代表之一。”上海合作组织秘书诺罗夫说到。

　　近年来，以岭药业还积极投身到乡村振兴工作中，利用自身的产业、品牌、渠道、资金优势多管齐下，通过产业帮扶、健康帮扶、对口帮扶、综合帮扶等多种模式提升经济实力和带动水平，惠及全国20余个省市的百余个贫困村，受益人数近50万人，帮扶投资数亿元。

　　以岭药业作为中医药行业的领军企业，未来将持续发挥企业优势，打造中医药品牌，围绕中医药一二三产业，携手共建融合发展共同体，为中医药产业发展作出积极贡献。在发展过程中，也将继续不断深化社会责任理念，持续开展创新性社会公益活动回报社会，通过实际行动带来社会效应，争当勇担社会责任的楷模，用自己的方式履行好企业的社会责任，助力健康中国战略和乡村振兴战略实施。